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2018年1月22日

Disruptive Series 5 ---- 盲公陳做不到的,交給費城Spark


90年代,剛創業的時候,不問蒼天問鬼神,朋友推薦我睇盲公陳,推薦的朋友也剛好是姓陳,比利時華僑,我問「開眼陳」你如何認識「盲公陳」?「是這樣的,我們兩個老陳在比利時及法國都有物業,大家是鄰居。」當年我很好奇,盲眼又點樣睇樓呢?唔通真係開咗天眼通?

去年10月,美國食品藥品監督管理局(FDA)諮詢委員會的16名專家一致宣佈支持一項眼部基因療法。這一基因療法名為Luxturna,是Spark Therapeutics公司旗下罕見眼科疾病療法。

簡單來說,就是盲咗都可以開眼。不過,打一針要100萬,是美金。真係「盲公陳」都可以變「開眼陳」。


Spark Therapeutics是一家位於費城,致力於基因治療遺傳疾病的生物科技醫藥創新公司,專注於遺傳性視網膜營養不良、血液系統疾病和神經退行性疾病。所謂十年磨一劍,Spark創辦之前,團隊在費城兒童醫院已經進行了20年的研究。

2015105日,Spark公開了對一種致盲性罕見遺傳病的基因治療臨床後期試驗研究的正性結果之後,實驗性基因治療幫助改善了患者的視力,使得把它變成為美國第一個批准上市的基因治療藥物又向前推進了一步,股票暴升了50%

到去年底,Spark宣稱眼病基因治療藥物SPK-RPE65臨床III期取得了非常好的成績,顯示了功能性視力的改善。參與該研究的一位研究人員在Spark Therapeutics公司的一份聲明中說到,科學家們看到了「朝著完全失明狀況發展的患者的視力得到了實質性恢復」。

新藥開發有三大困難,分別是研發花費高,時間消耗長,失敗機率高,這3高問題一直困擾生物科技醫藥行業,新藥要花12年,3-10億美金,非癌症藥物成功機率約11.9%,癌症藥物成功機率約5.1%。新藥開發從科學轉換到商業本來就不容易,是個高風險的商業模式,高風險當然高回報,現在Spark已成為基因治療領域的佼佼者。

FDA將在2018112日之前決定是否批准Luxturna在美國上市。因為FDA一般都會聽從該委員會的意見,所以Luxturna將很可能被批准。如果過關,Luxturna將成為美國第一個被批准的直接「矯正」患者自身基因的基因療法,這將成為醫療行業一個里程碑式的時刻。

以前,FDA對審批新藥,尤其是基因治療的新藥非常保守,又要開聽証會,又要你有足夠數量的臨床測試。新藥的誕生,從藥物篩選,臨床前實驗,人體臨床實驗,上市銷售,要花約十年時間,成本約8-10億美金,中間只要任何一個環節失敗,都前功盡棄,我認為,兩三年前Sarepta Therapeutics公司的先例可以作為FDA對基因治療藥品的審批的参考案例,從而了解投資這類股份的背景。

大家都對幾年前Ice Bucket Challenge印象深刻,冰桶挑戰是一項於社群網路上發起的籌款活動,意在引起人們對肌萎縮性脊髓側索硬化症ALS)患者的注意。參與者要將一桶冰水從自己頭上倒下,並將過程拍成影片上傳至社群網路。

2016年九月,美國FDA批准了Sarepta Therapeutics公司的新藥 Exondys 51 (eteplirsen) 注射液,用於治療ALS肌肉退化和萎縮患者。這也是首個經FDA批准用於治療該疾病的新藥。但是即使FDA批咗,股價都可以好Chok,由US$28蚊,可以炒到上US$63蚊腰斬一半,近期才上番$56蚊,心血少啲都嚇到萎縮。

生物科技醫藥產業,其實算是古老的產業,一直被歐美公司霸佔,核心的醫藥研究製藥和高級知識產權都被歐美國家緊緊掌握。我們看看全球頂尖的藥廠,如德國拜耳(Bayer) 、默克(Merck) 、瑞士的羅氏(Roche),諾華(Novartis),英國的阿斯特捷利康(AstraZeneca) 葛蘭素史克(GSK) 、美國的雅培(Abbott) 、輝瑞(Pfizer) 、日本武田(Takeda) 。這些公司都集中在歐美日,因為公司發展早,長時間技術累積形成一個很大的障礙,後面想進入的國家都非常困難。

拜耳成立有154年,羅氏121年,諾華130年,雅培129年,默克350年,莊生131年,輝瑞168年,日本武田230年,幾乎間間都是人瑞企業。

醫藥產業不像科技業,一旦有新科技,所有國家都可以站在一個平行線競爭,我們看看Spark Therapeutics,成立於201310月,時間其實很短,也才4年的小朋友,跟那些動輒成立百年的醫藥公司,是蚊脾。Spark Therapeutics (ONCE) 2015登陸納斯達克,發行價23美元,經過3年,在201711月股價已經上升三倍,達到72美元一股。


一顆新藥從候選藥物篩選,需要1-2年,動物毒理藥理實驗,2-4年,人體臨床實驗,從Phase1Phase2Phase3約需要4-8年,新藥查驗登記需要1-2年,藥品上市到專利過期約5-10年,整個新藥研發時間約耗上12年。可以說是非常長。

整體來說,,非癌症藥物成功機率約11.9%,癌症藥物成功機率約5.1%,其中,臨床 Phase2Phase3,成功率最低。因為臨床規模愈大,經費就愈高。新藥公司不是大好就是大壞,而其中只有少數新藥公司能成為最後的贏家。

美國進入老人時代,醫療產業在美國漸趨重要。醫藥佔消費比重從200013.5%提升到201716.7%2016FDA批准的新藥僅22款,但2017年至今核准了33款,新藥數量大增帶動了生物科技醫藥創新股的想像空間,生產抗癌藥的Celgene,市值790億美元;C肝的AppVie,市值1500億美元,去年營收收入各自成長188%,股價升了24%50%

有此前車可鑑,我是極看好Spark,因為全球有幾百隻生物科技醫藥股份類別,要精挑細選40-60隻出來投,仲要有「基因療法」的賣點,選擇少之又少,唔駛「天眼通」、唔駛「盲公陳」,我都可以告訴你,完全毋須Dialogue in the Dark




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